Une situation inédite est venue entraver les essais cliniques initialement prévus sur l’année 2022.
En effet, alors que les laboratoires Ionis étaient sur le point de démarrer les essais cliniques que toute la communauté Lafora attendait, ils les ont suspendus en ce début de mois de février 2022.
Ils sont cependant disposés à fournir le médicament ainsi que toutes les informations recueillies durant leurs recherches à une entité qui détiendra à la fois l’expertise (que détiennent les équipes du Dr Minassian) ainsi que l’argent nécessaire pour faire aboutir l’essai clinique. Le montant est estimé à 10 millions de dollars/environ 8 798 000€.
4 millions de dollars ont déjà été réunis par une association italienne, et une entreprise engagée par Chelsea’s Hope a pour objectif de trouver des donateurs et/ou des investisseurs pour atteindre le restant de la somme.
Tous vos réseaux sont donc sollicités de nouveau pour récupérer des fonds aux fins de financer ces essais cliniques (vous trouverez ci-dessous une lettre d’appel aux dons de la part du Dr Berge Minassian ainsi que le courrier du laboratoire Ionis).
Toutes les actions sont les bienvenues (campagnes de dons, créations d’évènements, etc…).
Nos pensées sont pour tous nos enfants malades ainsi que pour toutes les personnes qui les entourent au quotidien et leur donnent tout l’amour et les soins dont ils ont besoin. Gardons l’espoir de voir un jour cette maladie disparaitre.
Vous trouverez ci-dessous le courrier formalisé du Dr Berge Minassian concernant l’appel aux dons datant du 19/02/2022. 
Chers parents, proches, amis et médecins de nos patients Lafora,
ION283 est un médicament qui devrait empêcher la formation de nouveaux corps de Lafora et stopper la progression de la maladie de Lafora. Nous devons faire entrer ce médicament dans les essais cliniques. Un tel procès est estimé à 10 000 000 $. Le médicament et toutes les données scientifiques qui le soutiennent appartiennent à Ionis Pharmaceuticals. Les représentants de cette société ont déclaré qu’ils étaient disposés à transférer le médicament et les données à une entité qui peut démontrer qu’elle possède l’expertise et les fonds nécessaires pour mener l’essai clinique. Le père d’un enfant atteint de la maladie de Lafora a recueilli 4 000 000 $. Appelons-le notre Ange. Chelsea’s Hope a passé un contrat avec une organisation, Perlara, qui travaillera pour apporter le reste des fonds nécessaires aux entreprises intéressées à investir dans le projet ou aux donateurs, comme Angel et ses amis, qui veulent simplement aider. Cette lettre est pour vous demander à tous de devenir des anges. En d’autres termes, il est temps de mettre un maximum d’efforts pour amasser le plus d’argent possible. Plus la communauté collecte de fonds, moins nous aurons besoin de dépendre des entreprises et de leurs intérêts privés, et plus vite nous pourrons nous lancer dans les essais cliniques. Les fonds devraient être reversés aux fondations de la maladie de Lafora, notamment Chelsea’s Hope (États-Unis), AILA (Italie), France Lafora et d’autres. Ces fondations se coordonneraient pour mettre en commun les ressources afin que nous ayons ce dont nous avons besoin pour commencer.
 
Texte original :
Dear parents, relatives, friends and doctors of our Lafora patients,
 ION283 is a drug that is expected to prevent new Lafora body formation and halt the progression of Lafora disease.  We need to get this drug into clinical trials.  Such a trial is estimated to cost $10,000,000.  The drug and all the scientific data backing it belongs to Ionis Pharmaceuticals.  Representatives of this company have said that they are willing to transfer drug and data to an entity that can demonstrate having the expertise and the funds to conduct the clinical trial.  One father of a Lafora disease child has raised $4,000,000.  Let us call him Angel.  Chelsea’s Hope has contracted with an organization, Perlara, who will work to bring in the remainder of the needed funds from companies interested in investing in the project or from donors, like Angel and his friends, who simply want to help.  This letter is to ask all of you to become Angels.  In other words, it is time to put a maximal effort to raise as much money as possible.  The more funds the community raises, the less we will need to depend on businesses and their private interests, and the faster we can get into clinical trial.  Funds should be donated to Lafora disease foundations including Chelsea’s Hope (USA), AILA (Italy), France Lafora and others.  These foundations would coordinate to pool the resources so that we have what we need to get started.  
11 février 2022
Chère communauté de la Maladie de Lafora,
En septembre de l’année dernière, nous avons partagé avec vous nos plans pour lancer la première étude clinique chez des patients atteints de la maladie de Lafora en 2022 au plus tôt. Malheureusement, en raison de contraintes organisationnelles, notamment de ressources humaines nécessaires pour démarrer un nouveau programme clinique, nous vous écrivons aujourd’hui pour vous informer que le démarrage d’une étude clinique cette année est peu probable. Nous comprenons pleinement que pour une maladie telle que la maladie de Lafora, le retard est décevant. Nous continuons d’explorer d’autres options potentielles.
Tout le monde chez Ionis reconnaît que cette nouvelle est décevante pour les familles touchées par la maladie de Lafora. Nous nous engageons à continuer à travailler en étroite collaboration avec la communauté et à explorer d’éventuelles options alternatives.
Sincèrement,
L’équipe Ionis
 
Texte original :

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